Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара

https://www.24chasa.bg/zdrave/article/7471482 Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара www.24chasa.bg
СНИМКА: Pixabay

Одобрена е в САЩ за деца до 2 г. с тежката форма на спинална мускулна атрофия.

Американската агенция по храните и лекарствата одобри генна терапия с еднократно прилагане за спинална мускулна атрофия, което е най-скъпото някога разрешавано лекарство, предадоха световните агенции. Терапията е насочена към деца до 2 години с тежкото заболяване, което е водеща генетична причина за смърт при кърмачета. Цената на лечението е 2,125 милиона щатски долара. Одобрението обхваща бебета с най-смъртоносната форма на наследственото заболяване и за тези типове на болестта, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно.

Терапията използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с мутацията му. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма. Засяга средно 1 на всеки 10 000 живородени деца, като 50-70% са с най-неблагоприятния вид.

Новото лекарство е инфузия, чието еднократно вливане отнема около час. Ще е достъпна в САЩ до две седмици.

Бебетата, на които е прилагано лечението досега, след шест месеца са спрели да губят контрола на мускулите, но медикаментът не може да възстанови вече нанесените от болестта щети до започване на терапията. При клиничните проучвания бебетата с най-тежката форма на заболяването, които са получили лечението в рамките на 6 месеца от раждането, са имали само ограничени мускулни проблеми. Онези, които са подложени на терапия най-рано, са в най-добра форма. Това поставя на дневен ред темата за генетичен скрининг на новородените, за да може лечението да стартира възможно най-бързо преди да настъпят необратими поражения.

Поради космическата цена компанията е обявила, че ще позволи на застрахователите в САЩ да извършват разсрочени плащания в продължение на пет години - на по 425 000 долара годишно, и ще прави частични отстъпки, ако лекарството не работи. Изчисленията на експертите показват, че в дългосрочен план инвестицията в скъпата терапия всъщност не само ще е шанс за хората при тежките форми на спинална мускулна атрофия, а и ще икономисва средства за лечение при неизежото иначе напредване на болестта.

Агенцията по храните и лекарствата твърди, че одобрява генната терапия на базата на клинични проучвания, включващи 36 пациенти на възраст от 2 седмици до 8 месеца.

Регулаторът посочва, че пациентите показват значително подобрение в двигателното развитие като контрол на главата и способност да седят. Най-честите нежелани реакции са повишени чернодробни ензими и повръщане. Агенцията задължава фармацевтичната компания да включва предупреждение, че може да възникне сериозно чернодробно увреждане.

Производителят очаква лекарството скоро да бъде одобрено от европейския регулаторен орган.

Бебетата с този генетичен дефект в най-злощастната му форма губят моторни неврони от деня, в който са родени, така че възможността да се лекуват възможно най-рано е начинът да се извлече максималната човешка и икономическа стойност от терапията, казва в неотдавнашно интервю Дейвид Ленън от фармацевтичната компания, създала генната терапия.

Друго обещаващо лечение за болестта, което беше одобрено година по-рано и вече се използва в много държави, се прилага на всеки четири месеца след първоначалното лечение. У нас по настояване на пациенти Министерството на здравеопазването създаде от тази година възможност за финансиране и провеждането на терапия на децата със спинална мускулна атрофия с този медикамент. Медикаментът може да бъде заплащан и закупуван по ред, утвърден със заповед на министъра на здравеопазването и по информация от ведомството фирмата вносител е съобщила за наличност в складовете си тук. Необходимото за прилагането на медикамента обучение са преминали невролози от четири лечебни заведения. Когато дете, нуждаещо се от терапията, получи решение от Специализираната комисия към НЗОК и заповед за финансиране, подписана от управителя на здравната каса, родителите трябва да изберат един от центровете –УМБАЛ „Св. Георги“ – Пловдив, СБАЛДБ „Проф. д-р Иван Митев“, УМБАЛ „Александровска“, МБАЛНП „Св. Наум“, където има обучени лекари за приложението на лекарството, напомни министерството неотдавна.

Абонамент за печатен или електронен "24 часа", както и за другите издания на Медийна група България.

Други от Докторе, кажи

Тъканната банка “Крио сейв” прекрати дейност в България

Институции и собственици успокояват, че няма проблеми с пробите със стволови клетки Здравна услуга, просто бизнес или измама за милиони е съхраняването на стволови клетки? Това се питат клиентите на една от най-големите тъканни банки в света и у нас – “Крио сейв”, собственост на холандското дружество “Есперайт Н.В.” (Esperite N.V.)

Ефектът от стволовите клетки е клинично доказан само при болести на кръвта

Изпитват се в терапии при сърдечна недостатъчност, парализи, алцхаймер и други болести, но засега резултатите са неубедителни. Това, което прави стволовите клетки толкова особени, е, че те могат да се развият и диференцират в специализирани типове клетки. Ефектът от трансплантация на стволови клетки засега е клинично утвърден само при някои

София отдалечава сутрин колите от училища за по-чист въздух в клас

Проучване на качеството на въздуха в 50 училища от ЕС, сред които и софийски, показва, че много от показателите са близки или над граничните стойности. Децата по принцип са рискова група - по-ниският ръст ги излага повече на газовете от ауспусите на превозните средства, дихателните им пътища са по-широки и с едно вдишване поемат относително повече

Мъж на 42 г. в София и жена на 87 г. в Добрич с възпаление на мозъка от вируса Западен Нил

Нови 2 случая на западнонилска треска са потвърдени в специализираната референтната лаборатория на Националния център по заразни и паразитни болести, съобщи директорът му проф. Тодор Кантарджиев. Двамата са приети в болница с характерните симптоми на зася(гане на централната нервна система. Лечебните заведения са изпратили материали за изследване

Жена в Пазарджик с възпаление на мозъка от западнонилска треска

В специализираната референтна лаборатория потвърдихме западнонилска треска при жена на 56 години от Пазарджик. Доказаха се антитела към вируса, който причинява инфекцията. Това е шести случай за лятото, съобщи проф. Тодор Кантарджиев, директор на Националния център по заразни и паразитни болести.  Жената е с възпаление на мозъка.

Проф. Кантарджиев: Началото на учебната година и застудяването тестват епидемията от морбили

При симптоми лекарите да мислят и за западнонилската треска, вече има 5 тежки случая и у нас. Моделът на САЩ срещу кърлежови инфекции сработи – при 3 пъти повече ухапани заболелите от лаймска болест и марсилска треска това лято са по-малко. Тревожен е ръстът от 40% на вирусните мозъчни възпаления, при деца често причината е ехо-13

Последно от лого

Оживление

Последно от лого

Последно от

Последно от

Последно от

Още от Докторе, кажи

Световен конгрес в София "валидира" успеха на щадяща смяна на аортна клапа и роботизираната хирургия

Трансплантацията вече е рутинно лечение, пациенти живеят пълноценно над 40 г. Но нуждаещите се от здрав орган са много повече от възможностите да се намери подходящ донор, медицината работи усилено в 3 посоки за създаване на изкуствено сърце.  Прилагането на новостите в медицината е цел на всеки лекар,

1/3 от всички българи с рядката генетична болест на Фабри са от село Борино

Повечето са роднини, лекуват ги с над 3 млн. лв. на година 12 души, страдащи от много рядката болест на Фабри, са от родопското село Борино. Те са около 1/3 от всички българи с тази диагноза. Допреди няколко години са били половината от хората с това заболяване у нас. Болестта на Фабри се среща при по-малко от 1 човек на 100 000 души население

Доц. д-р Калоян Давидов: Нашият екип е първият „събрал“ понятията простата и лазер в медицинската практика в страната

Кога трябва да започнат профилактичните прегледи на простатата, какви са симптомите на доброкачествената хиперплазия и кои са най-модерните и щадящи методи за лечението ѝ, споделя доц. Давидов - ръководител на екипа, въвел лазерната хирургия на простата в България преди 12 години Вече 12 години в Аджибадем Сити Клиник Болница Токуда се прилага

Високото кръвно и холестерола вече имат решение! Професор Здравков препоръчва мощен билков комплекс за справяне с хипертонията

„Препоръчвам на своите пациенти Кардиоксин при хронично високо кръвно и увредена кръвоносна система. Особено подходящ е за хора с прекарани инсулти и инфаркти, които са застрашени от повторен рецидив. За създаването на Кардиоксин, българските учени са похарчили цели 4 години. Откритието на годината беше номинирано за международна награда.

Д-р Сибила Маринова - МОБАЛ “Д-р Стефан Черкезов”: Има нужда от повече подготвени координатори по донорство

5 от 10 реализирани донорски ситуации у нас за 2019 г. са от великотърновската болница Списъкът на хората, за които трансплантацията на орган е единствен шанс за живот у нас, нараства. По последни данни чакащите са 1139. От началото на 2019 година успешно реализираните донорски ситуации в България са 10

Започната навреме, рехабилитацията спестява над 60% от разходите за лечение

Във всички европейски държави терапията на пациенти, прекарали инсулт, продължава от 20 дни до 4 месеца. У нас касата плаща 2 пъти годишно за 7 дни, казва ръководителят на Клиниката по физикална и рехабилитационна - Проф. Илиева, на пациенти с какви заболявания помагат физиотерапията и рехабилитацията

Последно от

Последно от

Най-важното

Избрано от Google

Следвайте във Viber