Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара

https://www.24chasa.bg/zdrave/article/7471482 Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара www.24chasa.bg
СНИМКА: Pixabay

Одобрена е в САЩ за деца до 2 г. с тежката форма на спинална мускулна атрофия.

Американската агенция по храните и лекарствата одобри генна терапия с еднократно прилагане за спинална мускулна атрофия, което е най-скъпото някога разрешавано лекарство, предадоха световните агенции. Терапията е насочена към деца до 2 години с тежкото заболяване, което е водеща генетична причина за смърт при кърмачета. Цената на лечението е 2,125 милиона щатски долара. Одобрението обхваща бебета с най-смъртоносната форма на наследственото заболяване и за тези типове на болестта, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно.

Терапията използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с мутацията му. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма. Засяга средно 1 на всеки 10 000 живородени деца, като 50-70% са с най-неблагоприятния вид.

Новото лекарство е инфузия, чието еднократно вливане отнема около час. Ще е достъпна в САЩ до две седмици.

Бебетата, на които е прилагано лечението досега, след шест месеца са спрели да губят контрола на мускулите, но медикаментът не може да възстанови вече нанесените от болестта щети до започване на терапията. При клиничните проучвания бебетата с най-тежката форма на заболяването, които са получили лечението в рамките на 6 месеца от раждането, са имали само ограничени мускулни проблеми. Онези, които са подложени на терапия най-рано, са в най-добра форма. Това поставя на дневен ред темата за генетичен скрининг на новородените, за да може лечението да стартира възможно най-бързо преди да настъпят необратими поражения.

Поради космическата цена компанията е обявила, че ще позволи на застрахователите в САЩ да извършват разсрочени плащания в продължение на пет години - на по 425 000 долара годишно, и ще прави частични отстъпки, ако лекарството не работи. Изчисленията на експертите показват, че в дългосрочен план инвестицията в скъпата терапия всъщност не само ще е шанс за хората при тежките форми на спинална мускулна атрофия, а и ще икономисва средства за лечение при неизежото иначе напредване на болестта.

Агенцията по храните и лекарствата твърди, че одобрява генната терапия на базата на клинични проучвания, включващи 36 пациенти на възраст от 2 седмици до 8 месеца.

Регулаторът посочва, че пациентите показват значително подобрение в двигателното развитие като контрол на главата и способност да седят. Най-честите нежелани реакции са повишени чернодробни ензими и повръщане. Агенцията задължава фармацевтичната компания да включва предупреждение, че може да възникне сериозно чернодробно увреждане.

Производителят очаква лекарството скоро да бъде одобрено от европейския регулаторен орган.

Бебетата с този генетичен дефект в най-злощастната му форма губят моторни неврони от деня, в който са родени, така че възможността да се лекуват възможно най-рано е начинът да се извлече максималната човешка и икономическа стойност от терапията, казва в неотдавнашно интервю Дейвид Ленън от фармацевтичната компания, създала генната терапия.

Друго обещаващо лечение за болестта, което беше одобрено година по-рано и вече се използва в много държави, се прилага на всеки четири месеца след първоначалното лечение. У нас по настояване на пациенти Министерството на здравеопазването създаде от тази година възможност за финансиране и провеждането на терапия на децата със спинална мускулна атрофия с този медикамент. Медикаментът може да бъде заплащан и закупуван по ред, утвърден със заповед на министъра на здравеопазването и по информация от ведомството фирмата вносител е съобщила за наличност в складовете си тук. Необходимото за прилагането на медикамента обучение са преминали невролози от четири лечебни заведения. Когато дете, нуждаещо се от терапията, получи решение от Специализираната комисия към НЗОК и заповед за финансиране, подписана от управителя на здравната каса, родителите трябва да изберат един от центровете –УМБАЛ „Св. Георги“ – Пловдив, СБАЛДБ „Проф. д-р Иван Митев“, УМБАЛ „Александровска“, МБАЛНП „Св. Наум“, където има обучени лекари за приложението на лекарството, напомни министерството неотдавна.

Абонамент за печатен или електронен "24 часа", както и за другите издания на Медийна група България.

Други от Докторе, кажи

Папатаци тайно са внесли у нас опасна вирусна болест

Първо по рода си проучване откри голямо разпространение в 3 области – при над 50% от хората в тях. Вероятно десетки и стотици случаи на неуточнен асептичен менингит се дължат на Тоскана вируса. Хапали ли са ви папатаци? Знаете ли изобщо що за насекоми са? А че са внесли у нас неподозирана зараза? Папатаците пренасят вирус,

Профилактиката срещу алцхаймер с по-голям шанс, ако е още от 50 г.

Екип от лекари, социални експерти, пациентски сдружения и омбудсманът пишат национална стратегия Болестта на Алцхаймер започва 19-20 години преди очевидните проблеми с паметта и това е доказано в много проучвания. При разгърната клинична картина можем само до някаква степен да забавяме процеса. Към момента обаче няма дефинитивно излекуване

Доц. Сираков лекува мозъка през крака

Доц. Станимир Сираков е един от само 36-има лекари в света с европейска диплома по неврорентгенология.  Когато майка ти е майстор на спорта в ски бягането и те е възпитала от дете, че отговори Не мога и Не искам не се броят, няма ги, вероятно можеш да се реализираш в която си поискаш професия. За щастие на хората с най-тежки патологии на

Доц. Сираков от "Св. Иван Рилски" взе диплома, каквато имат само 35 лекари в света

Доц. Станимир Сираков от УМБАЛ „Св. Иван Рилски“ стана 36-ия специалист в цял свят с престижната европейска диплома по неврорентгенология, която се присъжда от новосформирания Борд по невроинтервенции. Целта на дипломата е да отличи тези специалисти, които имат опита и квалификацията да се занимават с ендоваскуларно лечение на най-сложните и

Има ли връзка между захарта и рака

Захарта е очакваният заподозрян за всички здравословни проблеми на съвременния човек и най-страшното обвинение е, че има връзка с рака. Информациите и съветите, посветени на “злодея” в диетата ни, са понякога толкова разнопосочни, че се объркваме. Какви са причините за съмненията? Когато ядем сладко, подхранваме ли риска за тумори?

Плевен води у нас елита на роботизираната хирургия

Медицинският университет – Плевен, ще покаже специална демонстрация на 3D обучение чрез излъчване на 3D хирургия на живо по време на ХI eвропейски конгрес по роботизирана хирургия в София през есента. Университетът спечели домакинството след сложна конкурсна процедура. В рамките на форума ще бъдат представени две операции на живо,

Последно от лого

Оживление

Последно от лого

Последно от

Последно от

Последно от

Още от Докторе, кажи

Български учени разгадаха нова коварна фамилна болест

Те са в екип на неврогенетици от 8 държави. Това проправя път за генетични терапии Екип учени от България, САЩ, Иран, Белгия, Италия, Испания, Германия и Канада откри генетичен вариант на коварна невродегенеративна болест с мутации в гена UBAP1 - наследствена спастична парапареза. Тя се отличава с много ранно начало и тежка инвалидизация.

Фаталните случаи на рак на гърдата са намалели с 40%

Смъртността от рак на гърдата е намаляла драстично през последните години. Днес фаталните случаи са близо 40% под пика в началото на 90-те години. Въпреки че това може частично да се дължи на подобрена профилактика и ранното откриване, основна роля играе напредъкът в лечението. Следващата битка, която медицината се опитва да спечели,

С иновативен метод в болница "Вита" замразяват болката

Болката е алармата, с която тялото ни съобщава за внезапен или хроничен проблем. Бързото и ефективно лечение в повечето случаи се справя с острото състояние, но по-голямото предизвикателство пред лекарите е продължителната постоянна болка. Тя ни подлага на кръстосания огън от мъчителни физически усещания и свързаните с тях безсъние, депресия,

Модерни методи за лечение на гинекологични заболявания

Проф. Алпер Каралок е специалист гинекологична онкология в болници ЛИВ, една от най-модерните болници в Турция, специализира лапароскопска хирургия и минимално инвазивни методи за лечение в областа на гинекологията и уро-гинекологията, изследва оварилни злокачествени заболявания и злокачествени заболявания на ендометриума.

При сексуални проблеми жените все по-често поемат инициативата и водят мъжете си на лечение

Това, че съвременните жени са инициативни е известно и вече обичайно. Понякога инициативността им надхвърля дори тази при мъжете. Това има своето обяснение – за мъжа е трудно да признае съществуването на сексуални неуспехи и да ги назове като такива. Това положение обаче удря върху мъжкото му его и той го преживява болезнено.

Познавате ли синия враг на детските очи?

„Остави го този телефон, ще си развалиш очите“ – със сигурност или сме чували тази реплика, или сме я изричали. Не е новина, че дигиталните устройства увреждат очите в дългосрочен план. Но как по-точно се случва това и кой е виновникът? Проблемът е така наречената високоенергийна синя светлина. Всички знаем за UV лъчите,

Последно от

Последно от

Най-важното

Избрано от Google

Следвайте във Viber